Болезни которые можно лечить с помощью стволовых клеток

Именно на этом сайте в 2003 году впервые появилась информация о лечении стволовыми клетками крови, которая была разделена на три больших раздела:

Федеральный регистр доноров

Осенью 2018 года вице-премьер Татьяна Голикова поручила членам Совета при правительстве РФ по попечительству в социальной сфере разработать свои предложения по законодательному регулированию регистра доноров костного мозга. Минздрав России в свою очередь подготовил ключевые документы, необходимые для формирования регистра в РФ. Отмечается, что планируемый срок вступления проекта нормативного правового акта в силу — январь 2021 года.

Как пояснили ТАСС в Минздраве, сегодня в России сведения о потенциальных донорах костного мозга и гемопоэтических стволовых клеток есть только в базах данных, которые раздельно ведутся профильными федеральными государственными учреждениями, региональными медицинскими организациями и отдельными общественными организациями. «По ряду причин число доноров, сведения о которых включены в такие базы, незначительно, особенно по сравнению с большими зарубежными регистрами, содержащими сведения о нескольких миллионах потенциальных доноров. Это затрудняет подбор наиболее подходящего донора в нашей стране. Даже при наличии в одной из существующих баз данных сведений о наиболее подходящем доноре костного мозга и гемопоэтических стволовых клеток, отсутствие возможности централизованного подбора донора удлиняет сроки ожидания пациентом (реципиентом) трансплантации», — сообщили в пресс-службе.

Создаваемый федеральный регистр доноров будет представлять собой единую общероссийскую государственную базу данных, содержащую защищенные сведения о гражданах, готовых стать потенциальными донорами и сдавших анализы крови на типирование главного комплекса гистосовместимости. Кроме того, в регистре будут храниться сведения о результатах их медицинского обследования на выявление противопоказаний к донорству, сведения о фенотипе костного мозга и гемопоэтических стволовых клеток, которые позволят подобрать наиболее подходящего донора. Также в базе будут храниться сведения о пациентах, нуждающихся в трансплантации.

«Следует отметить тот факт, что организация федерального регистра, финансируемого за счет федерального бюджета и включающего большой объем данных о потенциальных донорах, позволит снизить стоимость типирования донора для последующего включения в федеральный регистр, а также нарастить объемы трансплантации костного мозга и гемопоэтических стволовых клеток в Российской Федерации», — заключили в Минздраве.

Примечания

  1. Энциклопедический словарь медицинских терминов. В 3-х томах / Главный редактор Б. В. Петровский. — Москва: Советская энциклопедия, 1982. — Т. 1. — 1424 с. — 100 000 экз.
  2. Аллотрансплантация – виды, проблемы и их решение. Пер. с англ. Н. Д. Фирсовой (2018).
Трансплантация
Типы
  • Аллотрансплантация
  • Аутотрансплантация
  • Ксенотрансплантация
Органы и ткани
  • Вагина[en]
  • Волосы
  • Гемопоэтические стволовые клетки
  • Голова
  • Кисть[en]
  • Кишечник[en]
  • Кожа
  • Кости[en]
  • Лёгкие
  • Лицо
  • Матка
  • Мениск[en]
  • Мозг
  • Островковые клетки
  • Пенис
  • Печень[en]
  • Поджелудочная железа[en]
  • Почка
  • Роговица
  • Селезёнка[en]
  • Сердце
  • Тимус[en]

Основные особенности аллогенной и аутогенной трансплантации

Используемые клетки бывают аутогенными или аллогенными. Аллогенные искусственно выращиваются в питательной среде, а аутогенные — берут непосредственно из здоровых органов человека. Например, стволовые клетки выделяют из взятого с использованием пункции костного мозга, выполняют их обработку, а затем возвращают назад.

Читайте также:  Миелолейкоз лечение. Хронический миелолейкоз

Аутологичная трансплантация используется на сегодняшний день чаще, поскольку она является более безопасной и эффективной. Риски отторжения минимальны, другие проблемы появляются также редко. Единственная сложность — у человека должно быть достаточное количество здоровых клеток в целях осуществления трансплантации. Именно этот момент ограничивает диапазон заболеваний, при которых стоит применять технологию.

Основные особенности аллогенной и аутогенной трансплантации

У аллогенной трансплантации более высокий риск формирования осложнений, которые даже могут вести к летальному исходу. Хотя методика поиска совместимых доноров отточена до совершенства, в любом случае присутствует опасность отторжения неродственных СК.

Методы лечения в рамках клинических исследований

«Клиническое исследование» — это исследование, которое проводятся на людях для оценки тех методов лечения, которые не считаются стандартными. Исследования, проходящие в США, представлены на сайте , на котором существует база данных с поисковой системой, также на сайте есть информация о множестве международных исследований.

Клиническое исследование на человеке в США всегда представлено фазами:

  1. Фаза 1: Это исследование безопасности лекарственного препарата, чтобы убедиться, что его применения хорошо переносится.
  2. Фаза 2: Более крупное исследование для сравнительной оценки эффективности нового метода лечения со стандартным методом лечения.
  3. Фаза 3: Еще более крупное исследование для изучения влияния различных параметров (например дозы и способа применения препарата) и отслеживания побочных эффектов до вывода препарата на рынок.
  4. Фаза 4: Постмаркетинговое исследование – для получения дополнительной информации о рисках, преимуществах и оптимальном режиме применения препарата.

Неврологические расстройства

(обратите внимание – ссылки на английском языке – оригинальные исследования)

Диагноз Аллогенная Аутологичная
Аутизм Фаза 2Фаза 1
Церебральный паралич Фаза 2 Фаза 2Фаза 2Фаза 1Фаза 2
Потеря слуха (приобретенная сенсоневральная тугоухость) Фаза 2
Гипоксически-ишемическая энцефалопатия ( (HIE) Фаза 1
Повреждения спинного мозга НаблюдениеФаза 2

Аутоиммунные болезни

Диагноз Аллогенная Аутологичная
Боковой амиотрофический склероз (ALS) НаблюдениеФаза 1 Фаза 1
Болезнть Крона Фаза 2 плацентаФаза 3 ProchymalФаза 2 Athersys Фаза 3 ASTIC
Сахарный диабет 1 типа Фаза 2 Фаза 1
Реакция трансплантат против хозяина (GvHD) Фаза 3 Prochymal у детейФаза 3 Prochymal у взрослых
Одновременная трансплантация почек и стволовых клеток Фаза 2
Волчанка Фаза 1 review of trialsФаза 2
Рассеянный склероз Обзор исследованийФаза 1, news
Ревматоидный артрит Фаза 2 placenta
Системная склеродермия Фаза 1 НаблюдениеФаза 2 SCOTФаза 2 CD34+

Болезни сердечно-сосудистой системы

Диагноз Аллогенная Аутологичная
Врожденные пороки развития
Поддержка при различных операциях на открытом сердце Фаза 1
Синдром гипоплазии левых отделов сердца (HLHS) Фаза 1
Растущие протезы сосудов Фаза 1, story
Ишемия
Критическая ишемия конечностей Фаза 2 Фаза 2Фаза 2Фаза 3 BMAC
Компартмент-синдром (боевая травма) Фаза 1
Ишемический инсульт Фаза 2 placenta Фаза 3
Ишемическая болезнь сердца Meta-Analysis
Восстановление миокарда
Острый инфаркт миокарда НаблюдениеФаза 3 BAMI
Кардиомиопатия Наблюдение Фаза 1 Texas Heart 3
Читайте также:  Функции белков плазмы крови: фракции, причины изменения

Генная терапия наследственных заболеваний

Обратите внимание, что в этом списке представлены только те методы генной терапии, в которых используются гемопоэтические стволовые клетки. Имеется множество других клинических исследований в области генной терапии, некоторые из них посвящены тем же самым заболеваниям, путь введения при этом может быть другой (внутримышечные инъекции, внутримозговые инъекции и другое)

Диагноз Аллогенная Аутологичная
Адренолейкодистрофия Фаза 2 bluebird bio
Хронические гранулематозы (сцепленные с Х-хромосомой) Фаза 1
Анемия Фанкони Фаза 1,news
ВИЧ Фаза 1 CalimmuneФаза 1 Hutch
Метахроматическая лейкодистрофия Фаза 1 Milan
Тяжелый комбинированный иммунидефицит Фаза 1 X-linked SCID BostonФаза 1 X-linked SCID St. JudeФаза 1 X-linked SCID ParisФаза 1 ADA-SCID UCLAФаза 1 ADA-SCID Duke
Серповидно-клеточная анемия planned trial
Талассемия НаблюдениеФаза 1 St. JudeФаза 1 MSKФаза 1 bluebird bio
Синдром Вискотта-Олдрича Фаза 1Фаза 1 Milan

Ортопедия

Диагноз Аллогенная Аутологичная
Операции при альвеолярных расщелинах неба Gintuit FDA-одобрение (НЕ гемопоэтические стволовые клетки) publicationФаза 1
Протезирование хрящей коленного Cartistem KFDA-одобрение Фаза 2 IMPACT

Разное

Диагноз Аллогенная Аутологичная
Бронхолегочная дисплазия (BPD) Фаза 2 Pneumostem
Буллезный эпидермолиз публикация, наблюдение
ВИЧ, также известен под названием СПИД Фаза 1 HutchBerlin patient PubMed & NPR
Лизосомальные болезни накопления Внутриутробное переливание крови через пуповину

Примечания

  1. Энциклопедический словарь медицинских терминов. В 3-х томах / Главный редактор Б. В. Петровский. — Москва: Советская энциклопедия, 1982. — Т. 1. — 1424 с. — 100 000 экз.
  2. Аллотрансплантация — виды, проблемы и их решение. (недоступная ссылка) Пер. с англ. Н. Д. Фирсовой (2018).
  3. Abul K. Abbas, Andrew H. Lichtman, Shiv Pillai. Preface // Cellular and Molecular Immunology. — Elsevier, 2010. — С. v. — ISBN 9781416031239.
  4. Аллотрансплантация (рус.). Дата обращения: 14 ноября 2018.
Трансплантация
Типы
  • Аутотрансплантация
  • Изотрансплантация
  • Аллотрансплантация
  • Ксенотрансплантация
Органы и ткани
  • Вагина[en]
  • Волосы
  • Гемопоэтические стволовые клетки
  • Голова
  • Кисть[en]
  • Кишечник[en]
  • Кожа
  • Кости[en]
  • Лёгкие
  • Лицо
  • Матка
  • Мениск[en]
  • Мозг
  • Островковые клетки
  • Пенис
  • Печень
  • Поджелудочная железа
  • Почка
  • Роговица
  • Селезёнка[en]
  • Сердце
  • Тимус[en]

Эта страница в последний раз была отредактирована 7 марта 2020 в 18:51.

Причины

Адренолейкодистрофия вызывается вариацией (мутацией) в гене ABCD1. Гены предоставляют инструкции по созданию белков, которые играют решающую роль во многих функциях организма. Когда происходит мутация гена, белковый продукт может быть дефектным, неэффективным, отсутствовать или продуцироваться избыточно. В зависимости от функций конкретного белка это может повлиять на многие системы органов тела, включая мозг.

ABCD1 ген содержит инструкции по созданию белка, называемого Х-сцепленным белком адренолейкодистрофии или ALDP. Это белок-переносчик; он помогает транспортировать молекулы жира, называемые жирными кислотами с очень длинной цепью, в структуры, называемые пероксисомами. Пероксисомы — это небольшие мембраносвязанные структуры или мешочки в гелеобразной жидкости (цитоплазме) клеток, которые играют жизненно важную роль во многих биохимических процессах в организме. Затем очень длинноцепочечные жирные кислоты расщепляются (метаболизируются). Поскольку это дефицит ALDP, транспорт и, в конечном итоге, расщепление очень длинноцепочечных жирных кислот нарушаются, и, следовательно, эти жирные молекулы накапливаются в тканях тела. Две конкретные пораженные области — это миелин нервных клеток и кора надпочечников. Первоначально считалось, что эти жировые молекулы непосредственно токсичны для тканей мозга.

Читайте также:  Диета при тромбоцитопенической пурпуре у детей

В коре надпочечников ненормальное накопление очень длинноцепочечных жирных кислот связано с гибелью клеток, продуцирующих гормоны, хотя точный механизм еще не известен. Также возможно, что повреждение коры надпочечников является результатом аномального ответа иммунной системы на накопление жира.

Х-сцепленные генетические нарушения вызваны аномальным геном на Х-хромосоме. У женщин две X-хромосомы, но одна из X-хромосом «выключена», и все гены на этой хромосоме инактивированы. Женщины, у которых есть ген заболевания, присутствующий на одной из их Х-хромосом, являются носителями этого заболевания. Женщины-носительницы обычно не проявляют симптомов заболевания, поскольку обычно «выключена» Х-хромосома с аномальным геном. У мужчины есть одна Х-хромосома, и если он унаследует Х-хромосому, содержащую ген болезни, у него разовьется болезнь. Мужчины с Х-сцепленными расстройствами передают ген болезни всем своим дочерям, которые будут носительницами, если другая Х-хромосома от их матери будет нормальной. Мужчина не может передать Х-сцепленный ген своим сыновьям, поскольку мужчины всегда передают свою Y-хромосому вместо своей Х-хромосомы потомству мужского пола. Женщины-носительницы Х-связанного расстройства имеют 25% риск при каждой беременности родить дочь-носительницу, как она сама, 25% вероятность родить дочь, не являющуюся носительницей, 25% вероятность родить сына, пораженного заболеванием, и 25% вероятность иметь здорового сына.

У некоторых женщин, известных как гетерозиготы, которые наследуют одну копию гена болезни АЛД, признаки болезни на X-хромосоме не всегда могут быть замаскированы нормальным геном на другой X-хромосоме. В результате у этих женщин могут проявляться симптомы, связанные с адренолейкодистрофией.

Можно ли окончательно вылечить лейкоз?

Однозначно ответить на вопрос: лейкоз лечится или нет, ни один специалист не может. Современной медициной разработан ряд эффективных методов лечения заболевания. За последние несколько лет достигнуто практически полное излечение хронического лейкоза.

Процедуры химиотерапии позволяют продлить хроническую фазу лейкоза. Лечение с использованием пересадки стволовых клеток увеличивает продолжительность жизни на пятнадцать и более лет. Но полностью вылечить заболевание пока не удается.

Терапия лейкемии проводится в строгом соответствии с протоколами, регламентирующими комплекс лечебных мероприятий, назначаемых по результатам обследования.

Назначение препаратов производится после определения типа и стадии лейкоза, а также вида клеток крови, которые подверглись изменению. Без внимания не остаются текущие симптомы и общее состояние пациента.

Незамедлительного лечения лейкемия требует, когда протекает в острой форме, так как необходимо остановить развитие аномальных клеток крови. Но именно при этой форме лейкоза наступает период длительной ремиссии.

Полное излечение от хронического лейкоза практически невозможно. При помощи лечебных процедур можно держать заболевание под контролем, а лечение начинается только после появления симптомов.

Лечение заболевания проходит продолжительное время период в специализированных диспансерах и клиниках. Его задача:

  • обеспечение ремиссии;
  • недопущение случаев рецидива;
  • приведение процесса кроветворения в нормальное состояние.